数月前，一名来自马耳他(tā)的失明青年遠(yuǎn)赴湖(hú)北十堰太和医院，在湖(hú)北科(kē)投旗下光谷健康投投资药企——纽福斯生物(wù)科(kē)技有(yǒu)限公司（以下简称“纽福斯生物(wù)”）所研发的眼科(kē)基因治疗药物(wù)NFS-02的帮助下，完成了基因注射治疗，有(yǒu)望在不久后重获光明。
这名马耳他(tā)青年所患的Leber遗传性视神经病变（Leber’s Hereditary Optic Neuropathy, 以下简称LHON）為(wèi)眼科(kē)罕见病，多(duō)发病于14-21岁间的男性，患者在短期内视力受损，严重者无法正常生活。在全球范围内，有(yǒu)近70万名患者饱受LHON的困扰。
纽福斯生物(wù)是中國(guó)首家眼科(kē)基因治疗公司，公司核心产品NFS-01是首个获得中美两國(guó)临床试验许可(kě)的中國(guó)眼科(kē)基因治疗新(xīn)药。NFS-02是该公司的第二款新(xīn)药，旨在治疗ND1基因突变引起的Leber遗传性视神经病变(ND1-LHON)，是目前全球唯一在研针对该疾病的疗法。
今年8月，纽福斯生物(wù)宣布完成近7亿元人民(mín)币C+轮融资，光谷健康投联合長(cháng)江招银等投资机构参与本轮投资。这是國(guó)内基因治疗企业今年获得的最大一筆(bǐ)融资，也是唯一的一筆(bǐ)C+轮融资，所获款项将用(yòng)于核心产品临床试验的持续推进，以及纽福斯生物(wù)的研发能(néng)力提升和产品管線(xiàn)拓展。
光谷健康投是湖(hú)北科(kē)投旗下从事生物(wù)医药投资的专业平台，成立于2020年10月，注册资本25亿元，管理(lǐ)资产规模超20亿元。長(cháng)期以来立足光谷、辐射全國(guó)，布局联影医疗、华大智造、武汉生物(wù)样本库、友芝友生物(wù)等头部生命健康产业项目投资，有(yǒu)效助力光谷建设万亿级生命大健康产业集群。医生创业攻坚眼科(kē)罕见病
“基因治疗眼遗传疾病，通俗来说就是缺什么补什么。”
纽福斯生物(wù)专注眼科(kē)疾病的體(tǐ)内基因治疗，公司创始人、董事長(cháng)李斌介绍，基因治疗是生命科(kē)學(xué)领域未来最為(wèi)重要的方向之一，眼睛是一个密闭的球體(tǐ)，有(yǒu)许多(duō)基因突变所致遗传病与眼科(kē)疾病相关，因此，基因疗法也是公认的治疗眼科(kē)遗传病的有(yǒu)效疗法。
纽福斯生物(wù)成立于2016年，但李斌与基因治疗的故事要从2002年说起。这一年，在意识到“很(hěn)多(duō)眼科(kē)疾病是临床解决不了的”之后，华中科(kē)技大學(xué)同济医學(xué)院眼科(kē)學(xué)博士李斌前往中山(shān)大學(xué)分(fēn)子医學(xué)中心學(xué)习基因治疗技术。
“基因治疗眼遗传疾病是一把钥匙开一把锁，我既懂基因治疗这把钥匙，又(yòu)懂疾病这把锁，就更容易找到合适的钥匙。”2007年回到武汉同济医院后，李斌于次年正式确定将LHON作為(wèi)自己的攻坚方向，并在2011年发起全球首个基因治疗LHON临床试验。
李斌说，成立纽福斯生物(wù)是“自然而然的选择”。在他(tā)的一篇关于LHON基因治疗的研究文(wén)章发表后，一大批患者蜂拥而至，来寻求黑暗世界里的一丝曙光。
“十几岁的小(xiǎo)孩，突然间双眼都看不见，病人和家庭都非常痛苦，我心里也很(hěn)难受。”李斌回忆，受临床实验有(yǒu)限名额的限制，并不是所有(yǒu)患者都有(yǒu)机会接受治疗，“所以我觉得我应该成立一个公司，把它做成药，让病人有(yǒu)治疗方法。”
产品瞄准“全球首创”
目前，纽福斯生物(wù)的首款产品NFS-01成為(wèi)國(guó)内首个完成3期临床试验患者入组的基因治疗药物(wù)，在美國(guó)的临床试验也顺利推进。这也意味着这款全球首创眼科(kē)基因治疗药物(wù)距离上市再近一步。
不久前，纽福斯公布此前接受NFS-01治疗的10位阿根廷患者均获得了不同程度的视力提升。在完成5年随访的9位患者中，6人给药眼视力改善显著，均超过0.3LogMAR，且期间一直保持了视力的获益，學(xué)习和生活质量获得了根本性的改善。
“创业需要坚守、定力和全身心投入。”在李斌看来，新(xīn)药研发存在周期長(cháng)、费用(yòng)高和成功率低等特点，每一款新(xīn)药的诞生都异常艰难，要经历漫長(cháng)的黑夜。NFS-01有(yǒu)望在明年年底上市，“终于看到曙光。”据了解，除武汉总部外，纽福斯生物(wù)在上海、苏州以及美國(guó)圣地亚哥(gē)设立公司分(fēn)部。其中，作為(wèi)纽福斯生物(wù)的基因治疗独立商(shāng)业化生产基地，于2021年落成的新(xīn)工厂投资逾两亿元，符合美國(guó)、欧盟等多(duō)项國(guó)际标准。
李斌表示，未来，纽福斯生物(wù)会进行眼科(kē)常见病研究，“希望也相信未来中國(guó)的基因药物(wù)能(néng)够造福全球眼科(kē)患者，帮助他(tā)们重拾美好视界。”
