最近120万元一针的抗癌药引发关注。细胞免疫疗法在血液肿瘤领域是國(guó)际前沿的治疗方法，其创新(xīn)药的研发竞争激烈。园區(qū)药企在其中一个赛道上，拿(ná)到唯一的國(guó)家临床试验批件，新(xīn)药有(yǒu)望明年底或后年上市。
园區(qū)药企拿(ná)到临床试验批件
新(xīn)药有(yǒu)望明后年上市
价格高昂，赛道拥挤，是现在CAR-T相关创新(xīn)药的现状。
武汉波睿达生物(wù)科(kē)技有(yǒu)限公司（简称“波睿达”）位于光谷生物(wù)医药产业园加速器三期，收到的國(guó)家药品监管局下发临床试验通知书批准其对18岁—70岁、CD30这个靶点上复发及难治性血液肿瘤患者开展临床试验。 
武汉波睿达生物(wù)科(kē)技有(yǒu)限公司，技术人员正在查看液氮罐内保存的细胞
据公开数据，中國(guó)目前有(yǒu)475项关于CAR-T的研究，超过美國(guó)的279项。截至目前，中國(guó)已有(yǒu)358个正在进行的CAR-T临床试验。查询“药物(wù)临床试验登记与信息公示平台”发现，CD30这个靶点上CAR-T临床试验仅波睿达一家。
“我们正开始临床试验。”波睿达负责人、武汉科(kē)技大學(xué)生命科(kē)學(xué)与健康學(xué)院院長(cháng)张同存介绍，顺利的话，明年底到后年，新(xīn)药就有(yǒu)望上市。
通常临床试验要进行3期，新(xīn)药才能(néng)上市，对于抗肿瘤创新(xīn)药，國(guó)家药监局审批给予绿色通道，完成2期临床就可(kě)批准有(yǒu)条件上市。美國(guó)此类创新(xīn)药也是这一模式上市。
企业采取了差异化申报，从源头上创新(xīn)，选择更新(xīn)颖的CD30靶点申报。除了CD30，CD99也被认為(wèi)是有(yǒu)希望的治疗靶点，波睿达已经获得该靶点國(guó)内专利，目前正在申请國(guó)际专利。
為(wèi)什么这个“药”这么贵？张同存介绍，前期研发成本，治疗中检测费用(yòng)，个性化的定制，高价值专利保护费用(yòng)等，都会推高药价。
以波睿达為(wèi)例，从2014年开始，企业经历了7年的CAR-T探索之路，前期投入已经过亿，还没有(yǒu)一种关于CAR-T的产品真正上市。但张同存充满信心，“药品研发是公认的高风险高投入行业，这也是中國(guó)创新(xīn)药必经的过程。”
國(guó)外此类药价格更高，如诺华研发的治疗白血病CAR-T产品定价為(wèi)47.5万美元，折合人民(mín)币约306万元。
波睿达目前已发展成光谷的小(xiǎo)巨人企业，也是武汉上市银种子企业，正在进行B轮融资。
创新(xīn)药持续國(guó)产化
带来降价空间
创新(xīn)药國(guó)产化，相应成本也会大為(wèi)降低。比如对T淋巴细胞进行基因改造，要用(yòng)到慢病毒，这种慢病毒从英國(guó)进口需要2.2万美元，企业自己生产，只需要300多(duō)元人民(mín)币。
据悉，國(guó)内目前至少有(yǒu)7个关于CAR-T的技术产品正在进行2期临床试验。
张同存估计，明年下半年到后年，会有(yǒu)一批CAR-T國(guó)产创新(xīn)药上市。随着國(guó)产药进步，再加上医保或商(shāng)业保险的参与，像这样120万元一针的抗癌药后续会有(yǒu)较大的降价空间。
药明巨诺生物(wù)科(kē)技有(yǒu)限公司在招股说明书中披露，未来中國(guó)的CAR-T疗法市场规模将持续扩张，预计2024年中國(guó)CAR-T疗法市场规模将达到54亿元，2030年将达243亿元。
武汉对张同存而言，是半个家乡。他(tā)是山(shān)东人，大學(xué)时光在武汉度过，妻子也是湖(hú)北人。
这些年，从在光谷创办企业，到企业成長(cháng)為(wèi)小(xiǎo)巨人，筹备上市，每一步，武汉都让他(tā)感觉到温暖与支持。
“创新(xīn)药会付出很(hěn)高的成本，但最终是為(wèi)了让患者得到有(yǒu)效可(kě)及的治疗。”张同存表示。
武汉波睿达生物(wù)科(kē)技有(yǒu)限公司成立于2014年9月，注册资本為(wèi)4007.7047万元。波睿达生物(wù)致力于嵌合抗原受體(tǐ)T细胞（CAR-T）技术的开发和产业化，目前拥有(yǒu)CD19、CD20、CD22、CD30、CD33、BCMA、HIV等多(duō)项自主研发的CAR-T免疫细胞治疗技术，其中CAR-HIV治疗感染性HIV技术已获國(guó)家专利授权，在CAR质粒制品的制备、慢病毒制品的制备、CAR-T细胞制品的制备、临床应用(yòng)等方面拥有(yǒu)符合药品生产的标准化操作工艺流程，并已在华中科(kē)技大學(xué)附属同济医院、徐州医科(kē)大學(xué)附属医院、广西医科(kē)大學(xué)附属肿瘤医院、武汉疾病救治中心等医院开展了针对恶性血液肿瘤、感染性HIV的临床试验研究370余例。
波睿达生物(wù)目前在生物(wù)医药产业园加速器三期拥有(yǒu)6000多(duō)平米的科(kē)研基地和中试車(chē)间，通过引进高新(xīn)技术设备，配备了高标准GMP质粒生产車(chē)间、病毒生产車(chē)间、细胞生产車(chē)间、理(lǐ)化实验室等，建立了符合药品生产的标准化操作流程和质量體(tǐ)系。
